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衰老是不可控的生物学进程，随着医疗条件改善及社会经济的发展，人们的寿命显著增加，人口老龄化成为世界面临的巨大挑战。越来越多的老年人罹患神经退行性疾病，包括老年痴呆、帕金森病等。目前仍然缺乏有效治疗手段来延长或阻断病人的发病时间及疾病进程。但科学家发现，基因治疗对于遗传性疾病，特别是单基因突变导致的神经退行性疾病，是一种前景非常广阔的治疗策略。
我国科学家利用病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因(HTT)，首次在国际上证明基因治疗能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。相关研究近日发表于《自然·生物医学工程》。
